Bé gái T.L. (18 tháng tuổi, Hải Phòng) được chẩn đoán mắc suy giảm miễn dịch bẩm sinh thể nặng kết hợp – một trong những thể bệnh hiếm gặp và nguy hiểm nhất. Nếu không được ghép tế bào gốc tạo máu, trẻ có nguy cơ tử vong ngay trong năm đầu đời.
Theo gia đình, từ khi mới 4,5 tháng tuổi, bé liên tục bị viêm phổi tái diễn, hạch nách sưng to sau tiêm phòng lao. Các xét nghiệm chuyên sâu tại Bệnh viện Nhi Trung ương xác định trẻ mắc hội chứng Omenn – thể nặng nhất của rối loạn miễn dịch bẩm sinh. Tình trạng khiến cơ thể suy giảm nặng dòng tế bào lympho, dễ nhiễm trùng nặng, đồng thời xuất hiện phản ứng tự viêm gây tổn thương da, gan và nhiều cơ quan khác.
Trước nguy cơ tử vong cận kề, sau nhiều cuộc hội chẩn, các bác sĩ quyết định tiến hành ghép tế bào gốc tạo máu. Nguồn tế bào gốc được lấy từ chị gái của bệnh nhi, xử lý trong hệ thống hiện đại và truyền trở lại cơ thể bé. Ca ghép được thực hiện bởi ekip Trung tâm Tế bào gốc, dưới sự phối hợp của nhiều chuyên khoa hồi sức, miễn dịch, hô hấp, gan mật và dinh dưỡng.
TS.BS Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê – Trưởng khoa Ghép Tế bào gốc chia sẻ: “Ghép tế bào gốc ở trẻ nhỏ là thách thức lớn, đặc biệt trong trường hợp bệnh nhi có nhiễm trùng nặng. Thành công này khẳng định năng lực chuyên môn và sự phối hợp chặt chẽ giữa các chuyên khoa”.
Sau gần một năm điều trị, bé T.L. phục hồi ngoạn mục, tự thở, bú mẹ, vui chơi như trẻ khỏe mạnh. Gia đình xúc động cho biết: “Các bác sĩ đã trao lại con từ tay tử thần. Đây là hạnh phúc không gì sánh được”.
Trường hợp này không chỉ cứu sống một sinh mệnh nhỏ bé mà còn cho thấy bước tiến lớn trong lĩnh vực ghép tế bào gốc tại Việt Nam, mở ra hy vọng cho nhiều trẻ em mắc bệnh hiếm gặp khác.
