Theo các chuyên gia, hiện thế giới ghi nhận hàng nghìn bệnh hiếm khác nhau, phần lớn có nguồn gốc di truyền, diễn tiến mạn tính và khó chẩn đoán sớm. Người bệnh thường phải trải qua hành trình điều trị kéo dài, đối mặt với nhiều khó khăn về y tế, tâm lý và kinh tế.
Do triệu chứng không điển hình, nhiều trường hợp mất nhiều năm mới được chẩn đoán chính xác, làm chậm trễ cơ hội điều trị hiệu quả. Vì vậy, phát hiện sớm và chẩn đoán đúng đóng vai trò then chốt trong cải thiện tiên lượng.
Các chuyên gia nhấn mạnh, việc điều trị bệnh hiếm đòi hỏi sự phối hợp đa chuyên khoa, cùng với khả năng tiếp cận các phương pháp điều trị phù hợp. Đồng thời, sự đồng hành của gia đình, cộng đồng và hệ thống y tế có ý nghĩa quan trọng trong chăm sóc toàn diện cho người bệnh.
Nhân Ngày Quốc tế bệnh hiếm, các chuyên gia kêu gọi tăng cường truyền thông, nâng cao hiểu biết, thúc đẩy chẩn đoán sớm và mở rộng cơ hội điều trị.
Thông điệp được nhấn mạnh là không để người mắc bệnh hiếm bị bỏ lại phía sau, hướng tới một hệ thống y tế công bằng và toàn diện hơn.
