Cục Quản lý Thực phẩm Dược phẩm Mỹ (FDA) vừa bật đèn xanh cho thử nghiệm lâm sàng quy mô rộng việc cấy ghép thận lợn biến đổi gen trên người.
Hôm 9/9, Công ty công nghệ sinh học eGenesis, đơn vị phát triển thận lợn biến đổi gen, thông báo đã nhận được “đèn xanh” từ FDA, cho phép thử nghiệm với số lượng hơn 30 người, thay vì từng ca như trước đây.
Thận lợn đã được eGenesis Bio biến đổi gen để có sự tương thích với con người. Các nhà khoa học sử dụng công nghệ CRISPR-Cas9 để chỉnh sửa 68 DNA của lợn, ngăn chặn tình trạng thải ghép. Họ cũng loại bỏ ba gene trên bề mặt tế bào lợn có thể bị hệ miễn dịch của người nhận ra và tấn công. Đồng thời, các nhà khoa học vô hiệu hóa retrovirus, loại virus có thể lây nhiễm sang người. Đây là bước tiến đột phá, mở ra hy vọng mới cho hơn 100.000 bệnh nhân Mỹ đang mòn mỏi chờ tạng hiến
Ông Paul Conway, chủ tịch chính sách của Hiệp hội Bệnh nhân Thận Mỹ, nhận định đây là “một giai đoạn vô cùng lạc quan” trong bối cảnh thiếu hụt nguồn tạng hiến tặng trầm trọng.
Trước khi có thử nghiệm quy mô lớn, một số ca ghép đã được thực hiện và mang lại kết quả khả quan. Gần đây nhất, Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (MGH) đã ghép thận lợn cho bệnh nhân thứ ba là ông Bill Stewart, 54 tuổi. Sau ca phẫu thuật vào tháng 6, ông đã khỏe mạnh và trở lại làm việc.
Stewart, một huấn luyện viên thể thao, có tiền sử cao huyết áp và phải chạy thận ba ngày một tuần trong hơn hai năm do chức năng thận suy giảm. Ông thuộc nhóm máu O, thường phải đợi tới 10 năm để nhận thận hiến của người.
Hai bệnh nhân trước đó tại MGH cũng nhận được thận lợn. Người đầu tiên là Rick Slayman, qua đời sau hai tháng vì vấn đề tim mạch không liên quan đến tạng ghép. Người thứ hai, Tim Andrews, vẫn sống khỏe và là người nhận thận lợn sống lâu nhất thế giới. Các ca ghép tim và thận lợn khác cũng đã được tiến hành ở một số trung tâm y tế, nhưng cho kết quả khác nhau.
Nhóm nghiên cứu từ Đại học Alabama ở Birmingham sinh thiết một quả thận lợn biến đổi gen. Ảnh: Steve Wood/University of Alabama
Thử nghiệm sắp tới sẽ giúp các nhà khoa học đánh giá hiệu quả cũng như độ bền của thận ghép trên một nhóm bệnh nhân đa dạng hơn thay vì chỉ các ca đơn lẻ. Mike Curtis, CEO của eGenesis, cho biết công ty dự kiến cấy ghép cho 33 bệnh nhân trong hai năm rưỡi tới. Một công ty khác, United Therapeutics, cũng có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm trong năm nay.
Theo một khảo sát của Hiệp hội Bệnh nhân Thận Mỹ, nếu thận lợn được FDA chấp thuận, hơn 70% người được hỏi sẽ đồng ý ghép.
Tiến sĩ Leonardo Riella, chuyên gia ghép thận tại MGH, cho rằng việc thử nghiệm trên những bệnh nhân khỏe mạnh hơn là yếu tố then chốt để kiểm chứng độ bền của tạng ghép mà không bị biến chứng từ việc chạy thận lâu dài làm nhiễu loạn kết quả.
Tiến sĩ Robert Montgomery, một trong những người tiên phong trong lĩnh vực này, bày tỏ sự kinh ngạc trước tốc độ phát triển. Ông cho rằng “không ai nghĩ” sẽ có hai thử nghiệm được FDA chấp thuận chỉ trong chưa đầy 4 năm.
Bình Minh (Theo CNN)
